Pipeline
In vivo CAR-T
CAR-T 치료제는 환자의 면역세포인 T세포에 키메라 항원 수용체(CAR)를 도입해 암세포를 정밀하게 표적·제거하는 첨단 세포치료제입니다. Ex vivo CAR-T 치료제는 환자 혈액에서 T세포를 분리하고, 복잡한 유전자 조작 과정을 거쳐 다시 주입하는 방식으로, 소아 급성 림프구성 백혈병의 생존율을 60% 수준으로 획기적으로 끌어올려 '꿈의 항암제'로 불리고 있지만 여전히 해결해야 할 도전과제가 많이 남아 있습니다.
엠브릭스는 독자적인 mRNA@LNP 표적 전달 기술인 Navibody 플랫폼을 기반으로, T세포 특이적으로 발현하는 CD3를 표적하는 in vivo CAR-T 치료제 ‘MIC-001’을 개발하고 있습니다. 우리는 CAR-T의 치료 대상을 획기적으로 확장하여, 지금까지 제한적이었던 ex vivo CAR-T 치료제의 치료 접근성을 크게 개선하는 것을 목표로 하고 있습니다.
Current challenges and the breakthrough
CAR-T 치료제는 재발성·불응성 혈액암 환자에게 완치 가능성을 제시하는 혁신적 항암치료법입니다. 환자 자신의 T세포를 활용해 면역 거부반응을 최소화하고, 체내 잔존 CAR-T 세포가 지속적으로 암세포를 감시하여 재발을 방지합니다. 그러나 현재의 ex vivo 방식은 치료 접근성이 크게 제한되고 있습니다. 이에 우리는 In vivo CAR-T 기술을 통해 한계를 극복하고, 더 많은 환자에게 CAR-T 치료의 혜택을 제공하고자 합니다.
Ex-vivo CAR-T가 직면한 과제
장기간의 치료와
고비용 소요
전용 시설에서
복잡한 개발 필요
환자의 위험 부담
(림 프구 제거 과정 및
기타 부작용)
Ex vivo CAR-T는 환자 혈액에서 T세포를 분리하여 CAR 유전자를 삽입한 후 체외에서 배양하여 재주입하는 방식입니다. 이 과정은 전용 제조시설과 긴 개발 기간을 필요로 하며, 높은 치료비용과 제한된 접근성으로 인해 환자에게 상당한 신체적·경제적 부담을 가중시킵니다.
In vivo CAR-T
짧은 치료기간과
1/10 수준의 비용
단순한 공정 및
맞춤형 개발 가능
줄어든 위험 부담
(병행치료 및
반복투여 가능)
In vivo CAR-T 치료제는 체내에서 직접 CAR 유전자를 생성하여 off-the-shelf 치료를 실현합니다. 이를 통해 치료 기간 단축과 비용 절감이 가능하며, 전용시설 없이도 지역 병원에서 치료받을 수 있어 접근성이 향상됩니다. 또한 환자 부담 감소로 병행치료와 반복투여가 용이합니다.
기존 ex-vivo CAR-T 치료 방식의 한계
전용 시설을 요구하는 복잡한 개발공정
ex vivo CAR-T의 ‘환자 세포 채취 → 외부 조작 → 재주입’ 과정은 물류적 한계가 있음
실제 투약까지 수개월 소요
복잡한 공정과 물류적 한계로 위급한 환자가 골든타임을 놓칠 수 있는 리스크 존재
1회 5억 원에 달하는 초고가 비용
소수의 환자만이 감당 가능한 비용으로 접근성이 제한됨
심각한 안전성 우려
예측 힘든 CRS, ICANS 부작용 발생 가능
In vivo CAR-T 방식의 장점
간단한 개발 및 투약 과정
외부 조작의 필요 없이 표준화된 약물을 주사로 투여 가능하여 수일 내 치료 시작 가능
즉시 치료 가능
필요시 바로 투약이 가능한 off-the-shelf 방식으로 위급한 환자도 대기시간이 불필요
획기적인 비용 절감
대량 생산이 가능하여 약가 인하와 일반 환자들의 접근성 확대 가능
안전성 개선 기대
체내 점진적 활성화로 부작용 감소 가능
Use of LNP to improve in vivo CAR-T
in vivo CAR-T의 진정한 가능성은 정밀한 전달 기술에서 시작됩니다.
우리는 안전하고 확장성이 뛰어난 LNP 전달체를 통해 실현 가능한 in vivo CAR-T를 개발합니다.
LNP
안전성
낮은 면역원성
유전자 삽입 위험 없음
생산성
대량생산 가능(CMC)
품질관리 용이
반복 투여
재투여 가능
치료 효과 조절 및 강화
Viral Vector
안전성
잠재적 면역 반응
무작위 삽입 돌연변이 위험
생산성
복잡한 생물학적 공정
고비용, 생산 확장성 한계
반복 투여
항체 형성으로 제한적
효능 저하 가능성
How to improve in vivo CAR-T
우리는 in vivo CAR-T 치료제의 상용화를 위하여 다음의 항목들을 중요한 요소로 고려하고 있습니다.
T 세포 표적 특이성
인체 내 유전물질을 직접 투여하기 때문에 T세포에만 정확하게 전달이 필요합니다
유전체 vector 선택
유전자 전달 효율이 높고 면역원성이 낮고 대량생산에 용이한 LNP를 차용했습니다
유전체 선택
mRNA는 지속 발현시간이 DNA에 비하여 짧은 대신, 2차 암발생 가능성이 상당히 낮아 안전합니다
반복투여 안전성
in vivo CAR-T의 맞춤형 치료가 가능하도록 반복투여 등 다양한 전략이 가능한 설계가 필요합니다
Precision targeting of in vivo CAR-T
Navibody 플랫폼 기술을 적용한 in vivo CAR-T는 표적 전달에 특화되어 있 습니다. 표적 전달은 in vivo CAR-T 치료제의 상용화를 위해 필수적인 요소입니다.
치료 효능 극대화
종양 사멸의 효율성과 지속성은 표적 전달의 정밀성에 비례합니다.
부작용 최소화
비표적 세포에 CAR이 전달되어 편집되면 예측 불가 독성이나 면역교란이 발생할 수 있습니다.
반복투여시
누적 독성 방지
LNP와 같은 유전체 벡터는 일시적 발현과 반복 투여가 가능해 더 유연한 투여 설계와 안전성을 제공합니다.
Development Roadmap
Navibody 플랫폼을 사용하여 높은 활용성과 안정성, 생산성을 기반으로 여러 분야의 치료제 개발에 적용 가능합니다.